國家藥品監(jiān)督管理局組織制定的《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（2020年第77號），已于2020年11月24日印發(fā)，自印發(fā)之日起施行（以下簡稱《指導(dǎo)原則》）?，F(xiàn)就《指導(dǎo)原則》的制定背景、主要內(nèi)容和需要說明的重點(diǎn)問題說明如下：

一、制定背景

《指導(dǎo)原則》在現(xiàn)行醫(yī)療器械法規(guī)、規(guī)章和規(guī)范性文件的框架下編寫，采納了IMDRF醫(yī)療器械臨床評價(jià)工作組、登記數(shù)據(jù)庫工作組成果文件的適用內(nèi)容，參考了境外醫(yī)療器械監(jiān)管機(jī)構(gòu)技術(shù)指南、公開發(fā)表的科學(xué)文獻(xiàn)等資料。

二、主要內(nèi)容

《指導(dǎo)原則》包括五個(gè)部分，就真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價(jià)提出總領(lǐng)性、原則性、前瞻性要求，主要內(nèi)容包括真實(shí)世界數(shù)據(jù)與證據(jù)、真實(shí)世界研究的優(yōu)勢和局限性、常見真實(shí)世界數(shù)據(jù)來源、質(zhì)量評價(jià)、真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)常見類型及統(tǒng)計(jì)分析方法、可考慮將真實(shí)世界證據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價(jià)的常見情形。

三、需要說明的重點(diǎn)問題

（一）關(guān)于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的相關(guān)概念

真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究處于高速發(fā)展期，相關(guān)定義和理念不斷更新，不同國家和地區(qū)存在差異。為促進(jìn)對真實(shí)世界數(shù)據(jù)的統(tǒng)一理解，并為研究發(fā)展預(yù)留空間，《指導(dǎo)原則》在正文中對相關(guān)概念進(jìn)行了描述。

對于關(guān)鍵概念“真實(shí)世界數(shù)據(jù)”的范疇，《指導(dǎo)原則》結(jié)合中國監(jiān)管機(jī)構(gòu)牽頭的IMDRF臨床評價(jià)工作組成果文件草案“上市后隨訪研究”的相關(guān)描述，根據(jù)中文語言習(xí)慣，將其描述為“傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)以外的，從多種來源收集的各種與患者健康狀況和/或常規(guī)診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)”。

（二）關(guān)于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的質(zhì)量評價(jià)

真實(shí)世界數(shù)據(jù)質(zhì)量評價(jià)是開展真實(shí)世界研究的基礎(chǔ)，直接影響真實(shí)世界研究生成的證據(jù)強(qiáng)度。《指導(dǎo)原則》從相關(guān)性和可靠性兩方面對數(shù)據(jù)質(zhì)量提出要求，并采納IMDRF醫(yī)療器械臨床評價(jià)工作組、IMDRF登記工作組成果文件的相關(guān)內(nèi)容，從代表性、完整性、準(zhǔn)確性、真實(shí)性、一致性、可重復(fù)性6個(gè)方面提出數(shù)據(jù)質(zhì)量評價(jià)的具體考慮要素，提高質(zhì)量評價(jià)的可操作性。

（三）關(guān)于真實(shí)世界數(shù)據(jù)在醫(yī)療器械臨床評價(jià)中的使用

《指導(dǎo)原則》明確真實(shí)世界數(shù)據(jù)可用于醫(yī)療器械全生命周期臨床評價(jià)，包括上市前臨床評價(jià)及上市后臨床評價(jià)?！吨笇?dǎo)原則》從不同維度，梳理總結(jié)了真實(shí)世界證據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價(jià)的十一種常見情形，包括：在同品種臨床評價(jià)路徑中提供臨床證據(jù)；用于支持產(chǎn)品注冊，作為已有證據(jù)的補(bǔ)充；臨床急需進(jìn)口器械在國內(nèi)特許使用中產(chǎn)生的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，可用于支持產(chǎn)品注冊，作為已有證據(jù)的補(bǔ)充；作為單組試驗(yàn)的外部對照；為單組目標(biāo)值的構(gòu)建提供臨床數(shù)據(jù)；支持適用范圍、適應(yīng)癥、禁忌癥的修改；支持在說明書中修改產(chǎn)品的臨床價(jià)值；支持附帶條件批準(zhǔn)產(chǎn)品的上市后研究；用于高風(fēng)險(xiǎn)植入物等醫(yī)療器械的遠(yuǎn)期安全性和/或有效性評估；用于治療罕見病的醫(yī)療器械全生命周期臨床評價(jià)，加快其上市進(jìn)程，滿足患者需求；上市后監(jiān)測等。從十一種常見情形可以看出，在當(dāng)前發(fā)展階段，真實(shí)世界證據(jù)在醫(yī)療器械臨床評價(jià)中，更多的是作為已有臨床證據(jù)的補(bǔ)充，不能取代現(xiàn)有臨床評價(jià)路徑。

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